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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者王卡拉

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东西问·中外对话 | 中德合作如何为全球气候治理“筑桥”？******

　　中新社柏林4月4日电题：中德合作如何为全球气候治理“筑桥”？

　　中新社记者彭大伟

　　中国国家主席习近平4月1日以视频方式会见欧洲理事会主席米歇尔和欧盟委员会主席冯德莱恩时强调，中欧要继续引领全球应对气候变化和生物多样性合作。米歇尔和冯德莱恩表示，愿同中方持续深化经贸、投资、能源、绿色发展等各领域合作，共同应对新冠肺炎疫情、气候变化、生物多样性保护等全球性挑战。

　　2022年是中国与德国建立外交关系50周年，作为欧盟最重要的经济体，德国与中国在经贸投资领域的务实合作，近年来已经成为推动中欧关系行稳致远的重要压舱石。如何更好地推动中国与德国和欧洲进一步实现合作共赢、携手引领全球低碳发展进程？如何兼顾气候目标的实现与能源和经济安全？氢能如何在中德气候合作中扮演重要角色？如何理解中德、中欧在新能源汽车等领域的竞合关系？

　　近日在由中国新闻网主办，德国联邦经济发展与外贸联合会协办的“东西问·中德气候对话”上，中国工程院院士、原副院长，国家气候变化专家委员会顾问杜祥琬和第十三届全国人大常委、中国科学院科技战略咨询研究院副院长王毅与德国联邦议院议员、前副议长、德国“中国之桥”协会主席汉斯-彼得·弗里德里希(Dr. Hans-Peter Friedrich)和德国联邦经济发展与外贸联合会(BWA)主席米夏埃尔·舒曼(Michael Schumann)就此展开了对话。

　　对话专家认为，在应对气候变化和推广新能源方面，中国是德国和欧洲不可或缺的伙伴，双方合作有潜力成为欧中关系典范，氢能则可以成为双方未来加强合作的重点领域之一；双方在新能源汽车等行业有着大量良好的合作，各方应该鼓励“建设桥梁”的合作精神，而非鼓吹走向对抗。

　　对话实录摘编如下：

　　氢能可成为中德气候合作重要课题

　　弗里德里希：本世纪前五十年有两大主要转型进程，即数字化和碳中和。中国和德国应该而且必须密切合作，使全人类能够在这两个问题上取得进展。欧盟到2050年实现碳中和的目标雄心勃勃，而中国实现碳中和的目标定在2060年，还定下了其它非常具有雄心的目标。如果我们想实现这些目标，现在就要尽快、尽可能多地转换到不释放二氧化碳的能源上，如电能和氢能。氢能具有很大的优势，它不受管道约束，可以在世界任何地方生产、储存、运输，在许多国家被认为是对抗气候变化的秘密武器。

　　德国是氢研究领域的领先国家之一，有大量的专利，而中国具有巨大的市场空间和潜力，能够推动氢能方面的合作，对两国经济的发展都是有益的。我们必须在各个层面推进德中气候对话。

资料图：一公司一期电解水制氢项目生产车间。　翟羽佳摄

　　杜祥琬：气候变化，特别是当代气候变化科学的形成过程当中，德国的科学家乃至欧洲的科学家作了很重要的贡献，而现在应对气候变化这件事，欧洲的科学家们，包括德国的科学家们也在努力推动，在这一点上我们非常有共同语言。

　　风能和太阳能有间歇性，要确保稳定就必须储能。氢能可以说是一种非常重要的储能。现在的思路就是让间歇性的可再生能源跟储能结合起来。

　　氢能存在两个问题，第一是如何制氢，因为氢是二次能源，煤可以制氢，但是要排放二氧化碳，这样就有违我们利用氢气的初衷、初心，所以欧洲方向也非常明确，就是制氢应该发展绿氢，应该是非化石能源来制氢。

　　第二是怎么用氢。我们首先考虑的是需要储能，用氢把不稳定的太阳能、风能存起来，从道理上讲是可以走得通的，但恐怕还缺乏实践，两国都是如此。

　　我们两国不仅在应对气候变化上有高度共识，而且面临着同样或者类似的问题、困难有待解决，可以多做一些交流。

工作人员给公交车加氢气。　李建林摄

　　能源转型应兼顾经济与民生

　　舒曼：可靠的能源供应是创造和维护现代社会繁荣进步的基本条件之一。所谓“能源政策三角”定义了经济供给保障的基本取向与环境影响和气候保护之间的关系和矛盾。天然气作为桥梁技术在迈向再生能源产业的道路上将继续发挥核心作用。

　　德国作为一个工业化国家，在短时间内已退出了核能和煤炭，而德国仍然需要化石能源。近年来其加工和储存技术迅速改进，使其能够符合环境标准。天然气将继续发挥重要作用，成为提高再生技术效率的桥梁。应对气候变化和创造可持续的工作和生活条件只有在全球合作的基础上才能取得成功。中国是这方面不可或缺的伙伴，而德中在这一领域的合作有潜力成为整个欧中关系的典范。

德国联邦议院议员、前副议长、德国“中国之桥”协会主席汉斯-彼得·弗里德里希(左上)和德国联邦经济发展与外贸联合会(BWA)主席米夏埃尔·舒曼(左下)。视频截图

　　中德气候合作空间广阔

　　王毅：中德环境和气候合作有很长的历史，环境合作大概可以追溯到上世纪90年代。在2008年之后，也就是哥本哈根会议前后，中德的气候合作也在迅速增加。这两年尽管在疫情下，我们仍然在环境、气候变化方面有非常多的合作、非常多的交流。我们希望通过纪念两国建交50周年，进一步加强中国跟德国在环境和气候变化领域的合作，也希望这一合作延续下去。

　　气候变化是超越国家、超越意识形态的全球性挑战，所以对此我们更多地去促进开展务实的合作和行动。另外我们也可能要更多地去选择优先领域。以氢能为例，中国发展氢能是非常快的。我曾经到西北地区看绿氢的生产，我们从太阳能的光伏去生产氢。这个氢将来考虑有不同的应用场景，比如说驱动燃料电池的重型卡车，比如说用氢能来生产更多的化工原料，随着应用场景(增加)，需要我们克服高成本以及更高地去提高它的效率，这需要中国跟德国之间开展合作。德国在这方面的能源转型上有非常好的经验，中国在可再生能源的设备制造以及大规模应用降低成本方面，也有很多很好的经验。

　　还有其他的领域，比如说刚才说到德国在气候立法、政策方面有很多很多很好的经验，比如你们有《气候保护法》。中国全国人大也在考虑下一步怎么样在实现碳达峰、碳中和方面，构建一个更好的立法和法律体系。两国在诸多方面都可以更好地去开展合作。

中国工程院院士、原副院长，国家气候变化专家委员会顾问杜祥琬(右上)及第十三届全国人大常委、中国科学院科技战略咨询研究院副院长王毅(右下)。中新网记者翟璐摄

　　中德合作可推动中欧及全球携手应对气候变化

　　王毅：中国出台的“1+N”政策体系，不单是减碳，而是一个系统性的变革。但是这个系统不可能一蹴而就，需要不断地在实践当中去总结。我们希望更多地向德国等发达国家学习。此外，我们要开展第三方合作，也就是说中国跟德国、跟其他发达国家，去帮助其他的发展中国家，一起来实现能源的绿色发展。

　　杜祥琬：我觉得中德合作非常重要，当中国研究自己的能源转型的时候，我们经常引用德国的例子，还有丹麦的例子，所以我非常关注德国。我们最近有一些专家到德国做了一个非常详细的访问，给我留下一句这样的话，“能光伏处皆光伏”——能装光伏的地方都装上光伏，就是分布式的光伏发电——这点给人印象很深刻。

　　但包括德国和丹麦都有一个问题，就是在发展可再生能源装机的同时，如何让它实现稳定输出。我们希望在这个方面能够多合作、多交流，让可再生能源不仅在计划层面，不仅在纸面上，而且在实践上能够做出来让人能够信服的发展方向。我们可以说是不断地关注德国和丹麦，也注意向你们学习。你们走在前头，我们只会更加高兴；但是我们要做得好的话，也希望跟你们交流。